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Ricerca: sperimentata una possibile cura per la Retinite pigmentosa (RP)

La Retinite pigmentosa, in Italia, il numero dei casi noti è tra gli ottomila ed i diciottomila, è una distrofia retinica ereditaria, causata dalla perdita dei fotorecettori e caratterizzata da depositi retinici di pigmento, visibili all'esame del fondo dell'occhio.

16 marzo 2013

Ricerca: Studio di Ricercatori italiani ed americani sperimenta una possibile cura - attraverso le cellule staminali del liquido amniotico - per la "Retinite pigmentosa" (RP), grave malattia rara dell'occhio.

La prevalenza è di 1:3000-5000 persone ed è una distrofia retinica ereditaria, causata dalla perdita dei fotorecettori e caratterizzata da depositi retinici di pigmento, visibili all'esame del fondo dell'occhio. E' conosciuta come "Retinite pigmentosa". In Italia, il numero dei casi noti è tra gli ottomila ed i diciottomila. Anche se passi avanti si stanno facendo verso una diagnosi precoce non esiste ad oggi - per questa grave patologia degenerativa che porta alla cecità - la possibilità di un intervento terapeutico risolutivo. Ma uno Studio, condotto da Ricercatori italiani e statunitensi, apre possibili prospettive in questo ambito, partendo dalla Ricerca sulle cellule staminali contenute nel liquido amniotico.

Cosa sia la "Retinite pigmentosa" lo spiega una pagina specifica del Sito Web della "Fondazione Telethon": "Con l'espressione retinite pigmentosa ci si riferisce a un gruppo di malattie ereditarie della retina che provocano perdita progressiva della vista fino ad arrivare, nei casi più gravi, alla cecità totale.". "Nella forma più tipica, i primi sintomi consistono nella diminuzione della capacità di vedere al buio e nel restringimento del campo visivo.". "Alcune forme, invece, iniziano con la perdita della parte centrale del campo visivo.". "In genere, i sintomi si manifestano prima dei 20 anni.". "In alcune forme di retinite pigmentosa, oltre alla malattia retinica si ritrovano altre alterazioni, come la sordità." (http://www.telethon.it/).

Non esiste ancora una terapia risolutiva, anche se molti Studi si stanno compiendo al riguardo(http://www.osservatoriomalattierare.it/malattie-rare-della-retina/3457-retinite-pigmentosa-due-nuovi-potenziali-trattamenti-terapeutici-con-staminali-e-terapia-genica) ed anche nel campo della tecnica chirurgica si annovera qualche successo con l'impianto di protesi retiniche, messo a punto dal Reparto di Chirurgia Oftalmica dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana (http://www.osservatoriomalattierare.it/malattie-rare-della-retina/3668-a-pisa-i-primi-impianti-di-protesi-retinica-al-mondo-8-pazienti-con-retinite-pigmentosa-grave-recuperano-la-funzionalita-visiva).

Ma alcuni importanti progressi si registrano anche per la possibilità di una diagnosi precoce della malattia, con l'utilizzo di specifici test molecolari. Molto importante al riguardo è la "Rete per le Malattie Rare della Retina" (un network creato circa tre anni fa da MAGI (http://www.assonagi.org/), un Istituto di genetica non-profit che opera a livello nazionale ed ha la sua sede in Trentino) alla quale aderiscono, tra gli altri, il Policlinico Gemelli di Roma, gli Ospedali "Luigi Sacco" e "San Paolo" di Milano ed il Presidio Ospedaliero di Campo San Piero, in Provincia di Padova (http://www.osservatoriomalattierare.it/malattie-rare-della-retina/1972-malattie-rare-della-retina-non-profit-e-centri-ospedalieri-alleati-per-dare-il-meglio-di-diagnosi-cure-e-riabilitazione-ai-pazienti).

Anche nel'ambito della Ricerca, con possibili sbocchi terapeutici, per la cura della "Retinite Pigmentosa" i Ricercatori italiani occupano un posto importante, come dimostra lo Studio - condotto dal 2010, in collaborazione con Ricercatori statunitensi - sulla possibilità di curare questa grave patologia degenerativa dell'occhio attraverso la terapia genica a base di cellule staminali presenti nel liquido amniotico.

Lo Studio

Come è noto le cellule staminali sono cellule primitive non specializzate dotate della capacità di trasformarsi in diversi altri tipi di cellule del corpo, attraverso un processo denominato "differenziamento cellulare". Come spiega il Professor Giuseppe Simoni, Direttore scientifico del Biocell Center, di Busto Arsizio - una delle Strutture di Ricerca italiane impegnate nello Studio di cui parliamo - «Il vantaggio di effettuare il differenziamento utilizzando cellule staminali da liquido amniotico sta principalmente nel fatto che, comparate con le staminali embrionali, per cui già alcuni studi sono stati fatti senza successo, le amniotiche sono più stabili dal punto di vista cromosomico e dovrebbero quindi evitare la formazione di teratomi, ovvero tumori».

Ed è proprio utilizzando le cellule staminali prelevate dal liquido amniotico che un Gruppo di Ricerca italiani e americani - composto dai Ricercatori del Dipartimento di Oftalmologia del Massachusetts Eye and Ear Infirmary, Harvard Medical School e da quelli del Biocell Center di Busto Arsizio, della Fondazione Irccs Ospedale Maggiore, di Milano e del Policlinico Mangiagalli e Regina Elena, sempre  di Milano - ha portato avanti uno Studio specifico della durata di 12-24 mesi.

Obiettivo primario dello Studio è quello di standardizzare un Protocollo «per il differenziamento in epitelio pigmentato retinico e fotorecettori di cellule staminali da liquido amniotico, e la successiva fase di verifica sulle possibilità di inoculare tali differenziamenti in modelli murini di retinite pigmentosa ed in modelli di degenerazione maculare, per cui ad oggi, non esiste alcun tipo di terapia né farmacologia, né chirurgica.» ( Fonte: "X-Linked Pigmentary Reticulate Disorder", http://www.xlpdr.com)/,

Al termine di questa prima fase, ulteriore obiettivo dello Studio è l'avvio di test sull'uomo, nell'ambito delle competenze del Massachusetts General Hospital, primo Istituto clinico della Boston area e dell'intero Stato americano del New England.

«Siamo entusiasti di collaborare con i nostri colleghi italiani allo sviluppo di terapie per patologie degenerative che possono portare alla cecità» - commenta la Professoressa Joan W. Miller, direttrice del Dipartimento di Oftalmologia del Massachusetts Eye and Ear infirmary, Harvard Medical School - «Crediamo che le cellule staminali amniotiche rappresentino un approccio molto innovativo che in futuro, speriamo, potrà portare a nuovi trattamenti, e forse anche a cure, per patologie dell'occhio».

«Se i risultati saranno positivi» - afferma il Dottor Renato Colognato, Responsabile Ricerca e Sviluppo del Biocell Center - «si potrà affermare che le cellule staminali mesenchimali amniotiche sono in grado di differenziarsi anche in cellule della retina.». «Si potrà aprire la strada» - ha proseguito - «alla cura di diverse patologie che portano alla cecità, come la retinite pigmentosa o la maculopatia degenerativa, e si aprirebbero anche speranze per molti altri malati».

Lo Studio - il primo nel suo genere - è stato anche presentato come Progetto nell'ambito dei Bandi PRN, (Progetto di Ricerca Nazionale) a favore della ricerca sulle malattie rare e sulle cellule staminali.  

Fonti:

Le informazioni riportate sono tratte - salvo diversa indicazione - dal Sito web "Italia Salute.it" (http://www.italiasalute.it/). 

16 Marzo 2013

di a.vitale

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