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Puglia, Amati e Vizzino: cure a Boston per i due bimbi colpiti da Sma1

I piccoli Marco e Paolo "potrebbero ricevere la terapia genica Zolgensma nell'ospedale pediatrico di Boston". I presidenti delle commissioni consiliari Bilancio e Sanità, commentano l'audizione straordinaria dei neuropsichiatri infantili del Boston Children's Hospital. "Invitiamo la Giunta regionale a provvedere per la copertura delle spese"

13 agosto 2021

ROMA - "Ci pare di poter dire che i piccoli Marco e Paolo, affetti da uno stato avanzato di Sma1, potrebbero ricevere la terapia genica Zolgensma nell'ospedale pediatrico di Boston perché le regole degli Stati Uniti, a differenza di quelle italiane, non prevedono divieti o controindicazioni per bimbi tracheostomizzati. Attendiamo adesso la dichiarazione di fattibilità di Darras e Graham e della terapia, del viaggio e del soggiorno". Lo dichiarano Fabiano Amati e Mauro Vizzino, rispettivamente presidenti delle commissioni consiliari Bilancio e Sanità, che così commentano l'audizione straordinaria che si è svolta nel pomeriggio di ieri dei neuropsichiatri infantili del Boston Children's Hospital, Basil Darras e Robert Graham.

"Abbiamo appreso che a Boston sono già stati trattati cinque casi di bimbi tracheostomizzati e tale condizione non è una controindicazione - continuano - È chiaro che nei casi trattati e per il tempo ridotto trascorso dalla somministrazione della terapia genica, non può far giungere a conclusioni definitive sulla fattibilità di tale trattamento in bimbi con condizioni cliniche uguali a quelle di Paolo e Marco ma sappiamo che per le condizioni molto avanzate della malattie sussistono ampi rischi, che comunque vengono valutati attentamente, ma in ogni caso non risultano aggravamenti della condizione clinica dei bimbi a seguito della somministrazione della terapia".

Nel corso dell'audizione i medici hanno evidenziato che "la somministrazione sarebbe impossibile in caso di immunità dei bimbi al vettore virale e che non hanno alcuna difficoltà a far recapitare una dichiarazione di fattibilità che possa essere posta a fondamento del finanziamento pubblico della terapia". In attesa della dichiarazione di fattibilità e della decisione della Giunta regionale "comunichiamo la disponibilità di tutti i colleghi consiglieri regionali a riunirsi in sessione straordinaria in assemblea, qualora dovesse servire una disposizione normativa per raggiungere l'obiettivo", concludono Vizzino e Amati.

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