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Santa Lucia: scoperto nuovo approccio per trattamento distrofia Duchenne

Un team di ricercatori della Fondazione Santa Lucia Irccs, dell'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e del Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute di La Jolla, California, ha dimostrato che un'intervento farmacologico può ripristinare la capacità di rigenerazione dei muscoli

15 settembre 2020

ROMA - 'Un team di ricercatori della Fondazione Santa Lucia Irccs, dell'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e del Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute di La Jolla, California, ha dimostrato che un'intervento farmacologico volto a correggere il contenuto delle vescicole extracellulari rilasciate all'interno del tessuto muscolare distrofico può ripristinare la capacità di rigenerazione dei muscoli e prevenire le fibrosi muscolari, così in una nota la Fondazione Santa Lucia IRCCS. 'Lo studio,- proseguono- pubblicato su EMBO Reports, rivela un nuovo promettente approccio terapeutico per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), e ha implicazioni di vasta portata nel campo delle distrofie muscolari e della medicina rigenerativa in generale. Le vescicole extracellulari sono particelle bioattive scambiate tra cellule del nostro corpo e pertanto capaci di influenzare l'attività dei nostri organi e tessuti. Nell'ultimo decennio queste particelle hanno attirato l'attenzione della comunità biomedica a causa del loro potenziale terapeutico. Esse contengono infatti informazioni, sotto forma di DNA, RNA o proteine, che vengono trasmesse tra cellule di diverso tipo. Le alterazioni nel contenuto di queste particelle portano, nei muscoli distrofici, a una comunicazione errata tra le cellule presenti nell'interstizio dei muscoli distrofici e ne alterano il comportamento. In questo studio, gli scienziati hanno scoperto che queste alterazioni possono essere corrette per ripristinare la comunicazione fisiologica tra le cellule dei muscoli distrofici.

'Il nostro studio mostra che le vescicole extracellulari sono mediatori bioattivi che possono trasferire i benefici dei farmaci, in questo caso inibitori dell'istone deacetilasi (HDACi), per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne,- afferma Pier Lorenzo Puri,, Full Professor al Sanford-Burnham-Prebys Medical Discovery Institute, precedentemente Direttore del Laboratorio di Epigenetica e Farmacologia Rigenerativa, della Fondazione Santa Lucia IRCCS, e autore dello studio: - Abbiamo scoperto le potenzialità del trattamento con HDACi quasi vent'anni fa, e svolto il lavoro preclinico che ha portato alla sperimentazione clinica oggi in corso su bambini con Distrofia di Duchenne".

'Nelle sperimentazione cliniche in corso,- proseguono- i bambini con Duchenne sono infatti trattati con inibitori dell'istone deacetilasi (HDACi) a dosi sub-ottimali a causa del rischio di effetti collaterali avversi. L'auspicio degli scienziati è che le vescicole extracellulari possano fornire uno nuovo approccio basato sul rilascio nei muscoli distrofici di queste particelle bioattive non immunogeniche che mantengano l'azione benefica dei HDACi sui muscoli distrofici senza causare gli effetti secondari sistemici indesiderati di questi farmaci.

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