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Farmaco malattie rare, studio Unimore primo in Italia

Il centro di riferimento in Emilia-Romagna per la diagnosi e la terapia delle porfirie, un gruppo di malattie rare, ha iniziato, primo in Italia, l'uso terapeutico di un farmaco

24 giugno 2020

ROMA - Il centro di riferimento in Emilia-Romagna per la diagnosi e la terapia delle porfirie, un gruppo di malattie rare, ha iniziato, primo in Italia, l'uso terapeutico di un farmaco. È stato applicato il mese scorso, previa autorizzazione da parte di Aifa, a un paziente colpito da una forma severa della malattia. I risultati dello studio sono stati pubblicati sul 'New England Journal of Medicinè. Come spiega Paolo Ventura, ricercatore del dipartimento di Scienze medico-chirurgiche materno infantili e dell'adulto dell'Università di Modena e Reggio Emilia, responsabile del centro, il nuovo farmaco è risultato estremamente efficace nel modulare in senso positivo il meccanismo che sta alla base della patologia, "consentendo di ridurre e spesso normalizzare l'accumulo endogeno delle sostanze neurotossiche che si accumulano a causa del difetto metabolico, e il cui effetto sul sistema nervoso centrale e periferico è responsabile delle crisi acute", caratterizzate da dolori lancinanti addominali e diverse altre manifestazioni neurologiche gravemente invalidanti e potenzialmente letali.
 
Il farmaco, quindi, consente "un duraturo controllo dei sintomi e della malattia, a fronte di una somministrazione semplice, un'iniezione sottocutanea con cadenza mensile, e scarsi effetti collaterali". I risultati dello studio hanno dimostrato quindi l'elevata efficacia dell'approccio terapeutico in questione, giustificandone l'approvazione con procedura 'fast-track' a cura delle agenzie regolatorie americana (Fda) ed europea (Ema).

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