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Fibrosi cistica, Frfc: ora la sfida è la cura per tutti i malati

I progressi scientifici di questi ultimi anni hanno contribuito a cambiare radicalmente il volto della malattia. C’è chi può finalmente contare su un trattamento farmacologico, ma per molti la ricerca rappresenta la speranza più grande

31 maggio 2020

ROMA - "I progressi scientifici di questi ultimi anni hanno contribuito a cambiare radicalmente il volto della fibrosi cistica. Da un lato, c’è chi può finalmente contare su un trattamento farmacologico come Trikafta, già in commercio negli Stati Uniti e in attesa di approvazione in Europa. Dall'altro, e sono ancora molti, ci sono i malati con mutazioni CFTR orfane di cura, per i quali la ricerca rappresenta la speranza più grande. Volendoci calare nella realtà, nel nostro Paese, sulla base dei dati del Registro italiano FC 2017, circa il 28% del totale dei malati, indipendentemente dal criterio dell'età, non sono trattabili con i farmaci modulatori di CFTR attualmente disponibili". Lo scrive in una nota la Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica.
 
Sono due le vie attualmente percorse dalla ricerca per raggiungere l'obiettivo più ambizioso di una cura per tutti: quella farmacologica diretta ad uno specifico difetto mutazionale e quella "mutazione indipendente". In questo scenario, Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica "sta svolgendo un importante ruolo attraverso progetti scientifici dedicati a entrambi gli approcci. Di promettenti sviluppi e sfide future si parlerà nel corso del XVIII Seminario di Primavera, appuntamento di approfondimento scientifico promosso da Fondazione FFC e in programma sabato 30 maggio. Per la prima volta, l'evento nazionale verrà trasmesso in diretta streaming e si svolgerà nell'arco della mattinata, dalle 10.00 alle 13.00, con la possibilità per i partecipanti di intervenire e interagire con i relatori, tramite l'invio di domande. Apriranno la mattinata di studio per i saluti istituzionali, il Presidente FFC Matteo Marzotto e il Direttore Scientifico FFC professor Gianni Mastella. A introdurre i lavori sarà il dottor Roberto Buzzetti, epidemiologo e specialista in statistica medica che proporrà una disamina sulla situazione della pandemia Covid-19, che sta ponendo nuove sfide alla ricerca scientifica e all'azione sanitaria, anche in relazione ai malati di fibrosi cistica, con cui il virus ha punti di contatto, a partire dal coinvolgimento delle vie respiratorie".
 
"I progressi scientifici su scala internazionale e le prospettive future della ricerca- continua il comunicato- saranno al centro dei quattro interventi condotti nel corso della mattinata da massimi esperti e illustri studiosi della malattia, con una lunga storia di impegno in prima linea nella lotta alla fibrosi cistica, come direttori di centri FC e come ricercatori e formatori clinici, e che sono ora parte attiva di Fondazione. Il dottor Cesare Braggion e la dottoressa Laura Minicucci illustreranno rispettivamente l'uno nell'intervento "I nuovi farmaci e le mutazioni trattabili", in che modo le nuove terapie farmacologiche e le terapie dirette alla correzione del difetto di base hanno cambiato la vita dei malati FC con mutazioni trattabili, tra cui la DF508, la più diffusa al mondo; l'altra, con il contributo "Stato degli studi internazionali su terapie per mutazioni CFTR "orfane", come la ricerca stia contribuendo a individuare terapie personalizzate per i malati con mutazioni CFTR rare, meno conosciute e ancora orfane di cura".
 
"E sono ancora numerosi gli interrogativi aperti a cui la scienza sta tentando di dare delle risposte, a partire da quale potrà essere il futuro della malattia genetica grave più diffusa. Ne parleranno approfonditamente, il professor Giuseppe Magazzù nel suo intervento "Le strategie di cura prima e dopo i nuovi farmaci modulatori di CFTR" e il dottor Carlo Castellani nella sua relazione "Il futuro: la fibrosi cistica che malattia sarà". Allargando la prospettiva a un domani in cui per tutti saranno disponibili farmaci o terapie innovative, tenteranno di prefigurare un nuovo scenario: come potrà cambiare il carico delle cure quotidiane? E quali strategie sanitarie sarà necessario attuare? Ma soprattutto, che malattia sarà la fibrosi cistica? Il contributo di Fondazione FFC e gli attesi sviluppi del progetto Task Force for CF. Ciascuna delle quattro relazioni sarà integrata dagli interventi del professor Gianni Mastella, direttore scientifico e fondatore di FFC, e della dottoressa Graziella Borgo, vicedirettore scientifico FFC, che da Verona presenteranno il contributo che la ricerca promossa da FFC sta dando per ognuno dei temi oggetto di discussione" si legge ancora nella nota.
 
"Il Seminario non sarà solo un momento di confronto e riflessione scientifica, ma sarà anche l'occasione per rendere noti gli ultimi risultati della nostra attività. La sfida oggi è proprio quella di individuare una cura per tutti. Quindi, sostenere la ricerca resta un'urgenza nell'emergenza. Non possiamo permetterci di dimenticarci di problemi di salute rilevanti come quelli della fibrosi cistica, la malattia genetica grave più diffusa- dichiara Matteo Marzotto, Presidente FFC, e conclude- Mai come oggi si è colto il valore della ricerca, un patrimonio di tutti, un'eccellenza del nostro Paese. Per questo abbiamo dato vita ad una nuova Campagna per il 5x1000 con le testimonianze dei malati".
 
In conclusione di Seminario, il professor Mastella presenterà le linee strategiche della ricerca di Fondazione per il triennio 2021-2023. "In oltre vent'anni di attività, FFC con la sua Rete di Ricerca- ricorda il prof. Gianni Mastella- ha messo in atto un ampio spettro di attività di ricerca, che oggi rappresentano le premesse su cui impostare nuove strategie, aperte a sempre più larghe collaborazioni, con l'intento di offrire idee e supporto alle straordinarie innovazioni terapeutiche che si stanno affacciando in questo campo". Moderatore del Seminario sarà la dr.ssa Graziella Borgo, vicedirettore scientifico della Fondazione. L'appuntamento divulgativo è organizzato grazie al supporto di UniCredit e alla collaborazione di Veronafiere, che ospiterà la diretta nella sua sede. Per iscriversi e partecipare attivamente tramite l'invio di domande è necessario compilare il form online disponibile sul sito di Fondazione. Il Seminario sarà comunque accessibile anche ai non iscritti, attraverso il sito di Fondazione e gli account Facebook e Youtube di FFC.

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