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Padova, scoperta cura per atrofia muscolare spino-bulbare

Uno studio condotto dal dottor Gianni Sorarù dell'università di Padova ha rivelato che un comune farmaco antiasma può curare una patologia rara e invalidante: si prevede ora la partenza di un trial clinico più ampio

20 maggio 2013

ROMA - Uno studio condotto dal dottor Gianni Sorarù dell'università di Padova ha rivelato che l'uso del clenbuterolo, un comune antiasma, può curare una patologia rara e invalidante: l'atrofia muscolare spino-bulbare. Conosciuta anche come malattia di Kennedy, si tratta di una patologia trasmessa geneticamente ai soli individui di sesso maschile e causa una lenta e progressiva debolezza e atrofia muscolare con difficoltà soprattutto nella deambulazione associate spesso a sintomi bulbari (difficoltà a deglutire ed articolare le parole) e talora respiratori.

Il dottor Sorarù, ricercatore del dipartimento di Neuroscienze dell'università di Padova, ha scoperto la grande potenzialità del farmaco grazie a una sperimentazione clinica, condotta su venti pazienti, che e' stata riportata dalla prestigiosa rivista internazionale Neurology. Il farmaco, che ha il grande vantaggio di essere gi à disponibile in commercio, ha migliorato significativamente la vita dei pazienti.

"La sperimentazione che abbiamo condotto somministrando il clenbuterolo per via orale- spiega Sorarù a Osservatorio malattie rare- ha avuto un grande successo. La forza fisica dei pazienti è migliorata sensibilmente, senza effetti collaterali di rilievo. Per questo abbiamo ora intenzione di istituire un trial clinico più ampio, da condurre in doppio cieco. Invito quindi i pazienti italiani a contattare l'ambulatorio malattie del motoneuroni del policlinico universitario di Padova, per una prima fase informativa, inviando una mail a gianni.soraru@unipd.it; giorgia.querin@gmail.com; oppure chiamando lo 049 8211943 in orario mattutino".

La malattia di Kennedy ha una prevalenza di circa 1/30.000 nati maschi. I sintomi solitamente compaiono tra i 30 e i 60 anni, con tremore, i crampi muscolari, l'affaticamento e la disartria. Man mano che la malattia progredisce, i pazienti sviluppano anche debolezza e atrofia dei muscoli bulbari e degli arti, manifestando disartria, disfonia, tic muscolari, atrofia linguale, difficoltà alla masticazione e anomalie del movimento. Il declino cognitivo e' minimo o assente.

(23 maggio 2013)

di d.marsicano

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